Poprawa efektywności edycji genomu

Jednym z najbardziej ekscytujących osiągnięć naukowych dokonanych w ostatnich latach jest CRISPR. Jest to narzędzie pozwalające na wyjątkowo precyzyjną edycję i poprawę genomu komórkowego. Metoda ta posiada szerokie możliwości zastosowania w różnorodnych dziedzinach badawczych. Proces ten jednak jest ciągle mało efektywny. Już wkrótce może się to zmienić. Dzięki naukowcom z Gladstone Institutes technika CRISPR będzie o wiele wydajniejsza. Okazało się bowiem, że wystarczy dodać kilka kluczowych związków chemicznych. Pozwala to na znaczny wzrost produktywności i skuteczności tego narzędzia.

Poprawa efektywności edycji genomu 1

Rys. 1 Struktura enzymu funkcyjnego CRISPR

CRISPR jest szeroko wykorzystywany w naturze przez różne bakterie. Jest to ich sposób obrony przed atakiem wirusowym. Po dokładnym przeanalizowaniu tego procesu, badacze zastosowali go w technikach molekularnych. Pozwala on na rozcinanie sekwencji kwasów nukleinowych (DNA) w warunkach laboratoryjnych. Metoda ta opiera się o zastosowanie tylko jednego enzymu o nazwie Cas9. W celu zrealizowania procedury należy zsyntetyzować określony, wzorcowy RNA. Umożliwia on dotarcie enzymu w konkretne miejsce docelowe.

„Ta technologia ma ogromny potencjał. Jest bardzo precyzyjna, a jej jedynym ograniczeniem jest brak dostatecznie wysokiej wydajności,” stwierdził Chen Yu, jeden z koordynatorów badań nad CRISPR.

W dalszej kolejności naukowcy są w stanie usunąć z danej sekwencji DNA uszkodzony bądź błędny gen. Metoda ta pozwala również na zastąpienie starego genu przez zupełnie nowy. Umożliwia to na poprawę funkcjonalności DNA. Dla naukowców jedynym poważnym ograniczeniem w tej metodzie jest zbyt niska wydajność całego procesu modyfikacji. Może się to wkrótce zmienić. Do ulepszenia CRISPR zastosowano małe cząsteczki związków chemicznych. Utrzymują one precyzyjność techniki, a ponadto pozwalają zwiększyć jej skuteczność.

Poprawa efektywności edycji genomu 2

Rys. 2 Atak wielu bakteriofagów na komórkę bakterii

Raport z tych badań został opublikowany w czasopiśmie Cell Stem Cell[1]. Naukowcom udało się zidentyfikować dwie małe cząsteczki, które pozwalają w znaczącym stopniu poprawić możliwości modyfikacji genetycznej materiału w komórkach. Ponadto odnaleziono także dwie cząsteczki, które powodują zahamowanie procesu wprowadzania zmian do DNA. Jednakże pozwalają na efektywniejsze usuwanie genów. Sugeruje to że oba procesy są ze sobą sprzężone i mają konkurencyjne działanie w komórce.

Naukowcy podkreślają, że tego typu manipulacje udało się zastosować w kilku różnych liniach komórkowych, takich jak indukowane komórki pluripotencjalne i komórki tkankowo-specyficzne. Dzięki temu odkryciu będzie możliwe zastosowanie CRISPR do tworzenia różnorodnych modeli chorobowych w oparciu o kilka linii komórkowych. Da to szansę na opracowanie nowoczesnych środków leczniczych dla wielu chorych.

Badacze podkreślają, że ich odkrycia wykraczają poza granicę poprawy wydajności procesu CRISPR. Ich eksperymenty wskazują, jak wiele narzędzi posiada inżynieria genetyczna. Każde z nich może być zastosowane do kontroli procesu modyfikacji genomu. Zwiększa to znacznie stopień jego regulacji i pozwala na wykonywanie coraz bardziej skomplikowanych operacji. Metoda CRISPR ma coraz większą szansę stać się kluczowym elementem w poszukiwaniu nowych rozwiązań w leczeniu trudnych bądź nieuleczalnych do tej pory chorób i schorzeń.

1. Chen Yu, Yanxia Liu, Tianhua Ma, Kai Liu, Shaohua Xu, Yu Zhang, Honglei Liu, Marie La Russa, Min Xie, Sheng Ding, Lei S. Qi. Small Molecules Enhance CRISPR Genome Editing in Pluripotent Stem Cells. Cell Stem Cell, 2015; 16 (2): 142 DOI: 10.1016/j.stem.2015.01.003

2. http://www.sciencedaily.com/releases/2015/02/150205141227.htm

Opracował: Karol Madejczyk

Korekta: Ilona Sadok

Bookmark the permalink.

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *


*