Szansa na wyleczenie osób z dodatnim białaczkowym chromosomem Philadelphia (Ph+) w ostatnich latach znacznie wzrosła. Niemniej jednak wysoki odsetek pacjentów rozwinął oporność na dostępne na rynku leki. Hematolodzy z Uniwersytetu Goethego we Frankfurcie, we współpracy z rosyjską firmą farmaceutyczną, opracowali nową substancję czynną, która skutecznie zwalcza najbardziej agresywną formę białaczki z dodatnim chromosomem Philadelphia, zarówno in vitro, jak i in vivo[1].
Rys.1 Chromosom Philadelphia
U pacjentów z chromosomem Philadelphia rozwija się przewlekła białaczka szpikowa (CML) lub ostra białaczka limfatyczna (Ph+ ALL). Są to pierwsze rodzaje białaczki, które można leczyć wykorzystując ukierunkowaną terapię molekularną. Selektywne substancje – inhibitory kinazy aktywnie działają bezpośrednio na geny BCR/ABL wywołujące raka. Jednak po pewnym czasie leczenie staje się nieskuteczne dla wielu pacjentów – z powodu mutacji BCR/ABL lub z powodu innych mechanizmów, które nie są jeszcze do końca poznane. Obecnie istnieje tylko jedna substancja – Ponatinib, która jest w stanie przezwyciężyć prawie wszystkie oporności kliniczne. Niestety Ponatinib musi być stosowany z dużą ostrożnością z powodu licznych zagrażających życiu skutków ubocznych.
Moskiewska firma Fusion Pharma opracowała innowacyjny inhibitor kinazy: PF-114, posiadający taki sam wpływ na białaczkę Ph+ jak Ponatinib, ale z ograniczonymi skutkami ubocznymi. W bieżącym numerze „Leukemia” zespół kierowany przez dr Afsar Mian, prof. Oliver Ottoman i wykładowcę dr Martin Ruthardt z Katedry Hematologii Kliniki Medycznej II, donoszą że PF-114 jest równie skuteczny jak Ponatinib.
„Wyniki te stanowią podstawę do podawania PF-114 chorym opornym na leczenie z białaczki Ph+. Skuteczność i efekty uboczne muszą zostać sprawdzone u pacjentów w badaniach klinicznych fazy I. PF-114 nie osiągnąłby takiego poziomu rozwoju bez naszych kolegów we Frankfurcie. Na podstawie tych danych, w pierwszej połowie 2015 roku, będzie można rozpocząć badania I fazy międzynarodowej”.
Opracowała: Anna Marczewska
Korekta: Łukasz Kurach
